Question de Mme BEAUDEAU Marie-Claude (Val-d'Oise - CRC) publiée le 06/02/1997

Mme Marie-Claude Beaudeau attire l'attention de M. le secrétaire d'Etat à la santé et à la sécurité sociale sur la prise en considération, l'existence de maladies rares, d'origine génétique pour la plupart, et sur la nécessité de développer une action de recherche de nouveaux médicaments pour les combattre. Elle attire son attention notamment sur le syndrome Gilles de la Tourette (25 000 malades) la neurofibromatose (20 000 malades), et l'épidermolyse bulbeuse (8 000 enfants), qui s'ajoutent à d'autres maladies plus connues comme la mucoviscidose, la myopathie de Duchêne, la maladie de Charcot... Elle lui fait observer que la plupart des 5 000 maladies rares recensées ne bénéficient pas de traitements médicamenteux, qu'elles ne suscitent du fait du faible nombre d'utilisateurs que peu de recherches et productions industrielles. Elle lui demande quelles mesures il envisage pour encourager et susciter la recherche et la production de médicaments nouveaux propres à chacune de ces maladies rares - en prenant en charge par exemple certains essais cliniques, en utilisant des procédures d'inscription accélérées - en reconnaissant une exclusivité commerciale temporaire pour l'industriel ayant mis au point un médicament nouveau. Elle lui demande enfin s'il n'estime pas nécessaire de redéfinir dans ce domaine une aide au dévelopement scientifique et une accélération des procédures d'enregistrement des nouvelles molécules mises au point.

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Réponse du ministère : Santé publiée le 03/04/1997

Réponse. - La lutte contre les maladies rares et l'incitation au développement des médicaments orphelins représentent une préoccupation constante du ministère du travail et des affaires sociales. Créée en mars 1995, la mission des médicaments orphelins a pour rôle de promouvoir cette politique au niveau national et dans les instances européennes. La coordination européenne des associations de maladies rares créée à l'initiative de quatre associations françaises à l'automne 1996 a, en outre, pour objectif d'être, au niveau européen, le porte-parole des patients atteints de maladies rares, et de jouer un rôle actif dans le cadre des débats qui se tiendront sur le projet de règlement européen en faveur des médicaments orphelins. A ce titre, en effet, il est rappelé à l'honorable parlementaire qu'un règlement ayant pour objectif la promotion et l'incitation de la recherche et du développement en matière de médicaments orphelins est actuellement en cours d'élaboration à la Commission européenne. Ce projet de règlement prévoit notamment, et grâce à l'appui des pouvoirs publics français, une définition des critères permettant de désigner un médicament orphelin et un processus décisionnel concernant cette désignation encadré dans des délais stricts, une exclusivité commerciale de dix ans, ainsi qu'une réduction, voire une exonération de redevance, pour le laboratoire titulaire de l'autorisation de mise sur le marché. Par ailleurs, les autorités sanitaires françaises ont mis en oeuvre une banque d'informations sur les maladies rares et les médicaments orphelins, dénommée " ORPHANET ". Elle devrait être disponible pour tout public dès le printemps 1997 sur Internet et le Minitel et a pour but de contribuer à l'avancée de la recherche dans ce domaine. Enfin, l'article L. 601 du code de la santé publique, tel qu'il ressort de la loi no 96-452 du 28 mai 1996 portant diverses mesures d'ordre sanitaire, social et statutaire, en prévoyant des conditions particulières d'autorisation de mise sur le marché de certains médicaments destinés aux patients atteints de maladies rares, a d'ores et déjà oeuvré en la matière.

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